Это очень важная новость для детей, родившихся со спинальной мышечной атрофией, потому что эта болезнь, если с ней ничего не делать, убивает ребенка, и убивает очень мучительно. Еще недавно сделать с ней ничего было и нельзя. Но в 2016 в США появился препарат Спинраза — первое лекарство, сумевшее затормозить развитие болезни у детей и позволившее им восстановить моторные функции. И дети получили шанс жить.
Российские СМАйлики, как их называют родители и неравнодушные, этого шанса тогда не получили. После регистрации компания-производитель препарата открыла бесплатный Расширенный доступ для детей с самым страшным 1 типом СМА — это программа, по которой первые инъекции дети получали бесплатно. Вслед за США препарат прошел регистрацию в Европе, Канаде, Израиле, Австралии и др., а к программе Расширенного доступа подключились около 30 клиник в разных городах и странах. Россия не входила в число этих стран. Тогда первые маленькие россиянки — Саша Белозерова и Саша Касьяненко — были включены в эту программу по разрешению правительства Италии и получали свой препарат на базе клиник этой страны. И это была не государственная программа, а результат неимоверных усилий родителей девочек и помощи тысяч неравнодушных людей, которые помогли пробиться туда, куда, казалось, пробиться было нельзя: с чего бы чужой стране отдавать бесценный препарат (в то время цена за одну лишь инъекцию ожидалась в размере 125 000 долларов) двум иностранкам, когда можно спасти от страшной болезни своих детей. И однако... Истории девочек можно найти на нашем сайте. Девочки живы.
В России регистрацию препарат прошел только в августе 2019 года. Это означало, что его с этого момента можно было купить. Но цена оставалась (и остается сейчас) заоблачной. Родители больных детей обивали пороги министерств, просили возможности получить доступ к этому препарату нашим малышам. Некоторым и в некоторых регионах это удавалось, но таких счастливчиков было мало. На конец апреля этого года в реестре, который ведет фонд «Семьи СМА», числилось 989 пациентов. Терапией были обеспечены не больше 10% пациентов.
На этой неделе — новый этап развития отношений между производителями, департаментами и родителями СМАйликов: Спинраза включен в перечень ЖВНЛП (жизненно важных и необходимых лекарственных препаратов). Комиссия Минздрава РФ в ходе долгих дискуссий одобрила этот шаг: 11 голосов «за» и 9 голосов «против». Очень незначительный перевес, если учесть, что голос «против» обрекал тысячу детей на мучительную гибель.
Включение Спинразы в перечень и сейчас не означает, что теперь все дети с СМА получат препарат без проблем и проволочек. Но родителям теперь будет проще за него бороться.